Terug naar overzicht

Publicaties

Adviezen 31.05.2005

Gentherapie van lipoproteïne lipase (LPL) deficiënte patiënten met een adeno-associated virale vector coderend voor het LPL-eiwit (AMT-010)

(050530-01)

De COGEM is gevraagd te adviseren over de mogelijk risico’s voor mens en milieu van een klinisch onderzoek met een 'adeno-associated' virale (AAV) vector AMT-010, waarin een gen gekloneerd is dat codeert voor het lipoproteïne lipase (LPL). Infecties met AAV komen wereldwijd voor en gaan niet gepaard met een ziektebeeld. In de studie worden patiënten opgenomen met een defect lpl gen. Deze patiënten hebben een verhoogd vetgehalte in het bloed, waardoor ze een groter risico hebben op alvleesklierontsteking en aderverkalking. Het doel van de gentherapiestudie is om het defecte gen dat codeert voor LPL te repareren middels toediening van het AMT-010 gentherapieconstruct. Vermenigvuldiging van AAV kan alleen optreden in aanwezigheid van een herpes- of adenovirus. Om de minimale kans op replicatie en verspreiding van de vector te beperken, dienen patiënten van de studie uitgesloten te worden die klinische symptomen vertonen van een herpes- of adenovirusinfectie. Tevens dienen mannelijke patiënten gebruik te maken van fysieke anticonceptie totdat er na een periode van 75 dagen gedurende drie opeenvolgende testen geen vector-DNA in het sperma kan worden aangetoond. Tot slot adviseert de COGEM om behandelde patiënten uit te sluiten van donatie van weefsels en cellen voor transplantatie. Concluderend is de COGEM van mening dat, met inachtneming van de genoemde voorschriften de risico's voor mens en milieu verbonden aan de klinische studie met de replicatie deficiënte AAV vector, in combinatie met het transgen LPLS447X, verwaarloosbaar klein zijn.

Termen en begrippen