Generieke milieurisicobeoordeling van klinische studies met AAV-vectoren

Wereldwijd zijn er honderden klinische studies uitgevoerd waarbij gebruik gemaakt wordt van virale vectoren die afgeleid zijn van Adeno-associated virussen (AAV). De COGEM heeft de afgelopen jaren een groot aantal adviezen over dergelijke studies uitgebracht, en bij alle studies bleken de risico’s voor mens en milieu verwaarloosbaar klein. Mede naar aanleiding hiervan heeft de COGEM een generieke milieurisico-beoordeling voor klinische toepassingen met AAV-vectoren opgesteld. Deze generieke milieurisicobeoordeling kan het vergunningverleningsproces vereenvoudigen en stroomlijnen.
AAV’s zijn apathogene virussen die alleen kunnen repliceren in aanwezigheid van een helpervirus. Bij AAV-vectoren zijn alle virale genen verwijderd. Alleen de virale sequenties aan de uiteinden van het genoom (ITR’s) zijn behouden gebleven, waardoor de vectoren ook in aanwezigheid van een helpervirus niet meer in staat zijn tot replicatie. De COGEM concludeert dat, gezien de eigenschappen van de gebruikte AAV-vectoren, de risico’s voor mens en milieu bij klinische studies met deze vectoren verwaarloosbaar klein zijn.
Zij signaleert dat bij klinische studies met AAV-vectoren geen verspreiding van het ggo in het milieu zal plaatsvinden, en dat er daarom vanuit milieurisico-overwegingen geen beletsels zijn om vergunningaanvragen voor deze klinische studies onder zogenaamd Ingeperkt Gebruik te laten plaatsvinden.

N.B. in 2020 zijn door voortschrijdend inzicht in enkele gevallen wijzigingen van de randvoorwaarden doorgevoerd. De huidig geldende randvoorwaarden zijn te vinden in COGEM advies CGM/201214-02