Generieke milieurisicobeoordeling van klinische studies met ex vivo retro- en lentiviraal getransduceerde cellen

Het Bureau GGO heeft de COGEM gevraagd te adviseren over een door haar, mede op basis van een Europese nota, opgestelde generieke milieurisicobeoordeling voor klinische studies met ex vivo getransduceerde cellen (COG 19-001). Het doel van deze generieke milieurisicobeoordeling is om de vergunningverleningsprocedure voor dit soort studies te kunnen vereenvoudigen.
De COGEM stemt in met de voorgelegde generieke milieurisicobeoordeling zoals die is opgesteld voor klinische studies met ex vivo getransduceerde cellen. Dit onder voorwaarde dat deze milieurisicobeoordeling autologe cellen betreft die worden getransduceerd met retrovirale vectoren gebaseerd op het Moloney murine leukemia virus (MoMLV) of met self-inactivating (SIN) lentivirale vectoren gebaseerd op HIV-1 en geproduceerd met een productiesysteem van de derde generatie.
Voor de generieke milieurisicobeoordeling is het van belang dat (i) het gebruikte transgen niet codeert voor sequenties die in staat zijn de replicatiedeficiënte retro- of lentivirale vector te complementeren, (ii) de plasmiden nodig voor de productie van de vector en de vector moleculair gekarakteriseerd zijn, en (iii) er geen vrije infectieuze vectordeeltjes in het terug te plaatsen medische product aanwezig zijn. Wanneer aan de bovenstaande en een aantal specifieke aanvullende voorwaarden is voldaan, is de COGEM van oordeel dat de milieurisico’s van dergelijke klinische studies verwaarloosbaar klein zijn.

N.B. in 2020 zijn door voortschrijdend inzicht in enkele gevallen wijzigingen van de randvoorwaarden doorgevoerd. De huidig geldende randvoorwaarden zijn te vinden in COGEM advies CGM/201214-02