Generiek advies over elementen in lenti- en retrovirale vectoren

De COGEM heeft in 2019 in een generieke milieurisicobeoordeling geconcludeerd dat de milieurisico’s bij het gebruik van replicatie-deficiënte lenti- en retrovirale vectoren in klinische studies verwaarloosbaar klein zijn, mits er aan een aantal randvoorwaarden wordt voldaan. Mede door voortgaande ontwikkelingen, is gebleken dat er behoefte is aan verdere specificatie van de randvoorwaarden, met name over de elementen die in het vectorgenoom aanwezig mogen zijn.
Eén van de randvoorwaarden is dat er geen sequenties gebruikt worden die in staat zijn de replicatie-deficiënte vector te complementeren. De COGEM is van oordeel dat virale promotor-, niet-virale intron-, IRES en ribosomale skip-sequenties niet in staat zijn het replicatie-deficiënte karakter van lenti- en retrovirale vectoren te complementeren, – mits hiervoor geen lenti- of retrovirale sequenties worden gebruikt -, en daarmee onder de randvoorwaarden kunnen vallen.
Indien aan de door haar gestelde randvoorwaarden wordt voldaan, is de COGEM van oordeel dat klinische studies met ex vivo lentiviraal of retroviraal getransduceerde cellen een verwaarloosbaar klein risico vormen voor mens en milieu.