Twee klinische studies naar in vivo behandeling met een lentivirale vector

De COGEM is verzocht te adviseren over twee klinische studies waarbij zogenaamde replicatie-deficiënte, zelf-inactiverende lentivirale vectoren worden toegediend aan patiënten met taaislijmziekte, ook bekend als cystische fibrose (CF). CF wordt veroorzaakt door een genetisch defect in het CFTR-gen. Hierdoor is het slijm dat op verschillende plekken in het lichaam wordt uitgescheiden zeer taai, wat o.a. voor ernstige long-, maag- en darmklachten zorgt. Tijdens de studies zullen CF-patiënten lentivirale deeltjes (BI 3720931) toegediend krijgen die een goedwerkende variant van het CFTR-gen tot expressie brengen. De risico’s die bij deze klinische studies eventueel kunnen optreden, hebben betrekking op de kans op uitscheiding (‘shedding’) van het ggo.
Het ggo is een replicatie-deficiënte, zelf-inactiverende lentivirale vector gebaseerd op het simian immunodeficiency virus (SIV), en is gepseudotypeerd met eiwitten van Sendai virus. Patiënten geïnfecteerd met het human immunodeficiency virus (HIV) worden uitgesloten van deze studies. De COGEM acht de kans op aanwezigheid van replicatiecompetent virus in het product verwaarloosbaar klein, evenals de kans op recombinatie en complementatie van BI 3720931 met verwante virussen in het lichaam van de proefpersoon na toediening. De COGEM is van oordeel dat tijdens de ziekenhuisopname een FFP2-masker gedragen moet worden door de proefpersoon en de personen in diens directe omgeving. De COGEM acht de andere maatregelen die de aanvrager heeft voorgesteld afdoende om verspreiding naar derden te voorkomen, en is van oordeel dat de kans op verspreiding van het ggo in het milieu verwaarloosbaar klein is.
Samenvattend is de COGEM van oordeel dat de milieurisico’s verbonden van de voorgenomen klinische studies met BI 3720931 verwaarloosbaar klein zijn.