Signalerende brief Assessment of preclinical gene therapy studies worldwide

Regelmatig verschijnen in de wetenschappelijke literatuur en in de media publicaties over successen die in preklinische gentherapiestudies met diermodellen zijn behaald. Een overzicht van de preklinische gentherapiestudies die wereldwijd worden uitgevoerd en de successen die daarbij zijn geboekt, kan inzicht geven in het type klinische studies dat de komende jaren te verwachten is en in welke richting de gentherapie zich zal ontwikkelen. Met deze informatie kan de COGEM zich voorbereiden op de vergunningaanvragen waarmee ze in de toekomst geconfronteerd zal worden.

Hoewel een overzicht van de klinische studies in verschillende databases te vinden is, is dit niet het geval voor preklinische dierstudies. De COGEM heeft daarom een onderzoeksproject uitgezet om inzicht te krijgen in de wereldwijd uitgevoerde preklinische studies en de behaalde successen.

Uit het uitgevoerde onderzoek blijkt dat in de komende jaren steeds meer gentherapeutica op de Europese markt zullen komen. Hierdoor zal de gentherapie in toenemende mate een vaste waarde worden binnen de geneeskunde. Hoe de Nederlandse samenleving hierop zal reageren is niet met zekerheid te voorspellen. Daarbij blijft het vakgebied zich continu verder ontwikkelen en worden de nieuwste technieken geïmplementeerd, zoals de toepassing van exosomen, ‘genome editing’ en ‘vector barcoding’. De impact van deze technieken op de milieurisicobeoordelingssystematiek blijft hierbij een punt van aandacht en wordt door de COGEM nauwgezet gemonitord.

De COGEM signalering kunt u vinden onder de ‘download publicatie’ knop en het bijbehorende COGEM onderzoeksrapport kunt u hier vinden.