Klinische studie met retroviraal getransduceerde T-cellen tegen hematologische maligniteiten

De COGEM is gevraagd om te adviseren over de milieurisico’s van een klinische studie met genetisch gemodificeerde T-cellen in patiënten met verschillende soorten bloedkanker. De patiënten worden behandeld met lichaamseigen T-cellen die door genetische modificatie een chimere antigen receptor (CAR) tot expressie brengen. Deze genetisch gemodificeerde (gg-)T-cellen worden vervolgens teruggeplaatst in de patiënt om een effectieve afweerreactie tegen de tumoren te bewerkstelligen.
Mogelijke risico’s die bij deze klinische studie kunnen optreden, hebben vooral betrekking op de eventuele vorming en verspreiding van replicatiecompetent retrovirus (RCR) en de aanwezigheid van vrije virusdeeltjes in het medisch product.
De aanvrager voert meerdere testen uit om de aanwezigheid van RCR in de virale vector uit te sluiten. De COGEM acht deze testen toereikend en de kans op de aanwezigheid van RCR in de virale vector daardoor verwaarloosbaar klein. Door de kweek- en wasprocedures tijdens de productie van de gg-T-cellen, worden eventueel aanwezige infectieuze virusdeeltjes zodanig verdund, dat de kans op aanwezigheid van infectieuze virusdeeltjes in het medisch product verwaarloosbaar klein is. Indien de gg-T-cellen door een incident in derden terecht komen, acht de COGEM de kans op nadelige effecten verwaarloosbaar klein. De patiënt-specifieke T-cellen worden bij andere mensen direct door het immuunsysteem afgestoten en kunnen buiten het lichaam niet overleven.
Op basis van bovenstaande gegevens is de COGEM van mening de risico’s voor mens en milieu verbonden aan deze klinische studie met deze gg-T-cellen verwaarloosbaar klein zijn.