Klinische studie met een gg-AAV-FIX variant ter behandeling van patiënten met matige of ernstige hemofilie B

De COGEM is gevraagd te adviseren over een vergunningaanvraag betreffende een klinische studie met een genetisch gemodificeerde (gg) AAV-vector (AAV5-hFIXco-Padua) ter behandeling van patiënten met matige of ernstige hemofilie B. De COGEM acht de risico’s van de voorgenomen studie voor mens en milieu verwaarloosbaar klein.

Zij merkt op dat de onderhavige vergunningaanvraag en voorgenomen klinische studie nagenoeg identiek zijn aan de eerder toegewezen vergunning IM-MV 14-006. Ten opzichte van de eerder toegewezen vergunning is het nu tot expressie te brengen transgene eiwit met een enkel aminozuur gewijzigd. Het betreft dezelfde patiëntengroep en dezelfde virale vector. De COGEM adviseert de vergunningverlener te onderzoeken of het in de toekomst mogelijk gemaakt kan worden om (dergelijke) kleine wijzigingen die niet van invloed zijn op de milieurisico-beoordeling, middels een wijziging aan een bestaande vergunning toegevoegd kan worden. Dit leidt tot een aanzienlijke administratieve lastenverlichting voor zowel de uitvoerders van de klinische studie als voor de overheidsinstanties betrokken bij de vergunningverlening.