Klinische studie naar behandeling met mesenchymale stromale cellen (iMSC) afgeleid van geïnduceerde pluripotente stamcellen (iPSC)
De COGEM is gevraagd te adviseren over een vergunningaanvraag voor een klinische studie naar de behandeling van patiënten met zogenaamde ‘mesenchymale stromale cellen’ (iMSCs). Dit zijn cellen die zich in het lichaam ontwikkelen tot cellen die deel uitmaken van ondersteunende weefsels, zoals kraakbeen, botten en vetweefsel. De iMSCs worden verkregen uit zogenaamde geïnduceerde stamcellen (iPSCs). De iPSCs worden gemaakt door cellen uit het lichaam van de patiënt (of een donor) te isoleren en ze dan te behandelen met specifieke plasmiden, waardoor deze cellen veranderen in stamcellen. Na verloop van tijd verdwijnen de gebruikte plasmiden uit deze stamcellen. iPSCs kunnen zich ontwikkelen tot verschillende typen cellen, maar zullen in onderhavig geval ontwikkelen als iMSCs. In deze klinische studie zullen patiënten behandeld worden met de iMSCs om functieverlies van cellen, weefsels of organen door verstoringen van het immuunsysteem, te herstellen.
De iPSCs en iMSCs worden tijdens de kwaliteitscontrole gecontroleerd op afwezigheid van de ingebrachte plasmidesequenties met behulp van een PCR-assay. Met deze controle kan echter niet uitgesloten worden dat er met zeer lage frequentie integratie van plasmidesequenties in het genoom van de cel heeft plaatsgevonden. De COGEM merkt op dat de gevolgen van eventuele integratie ten hoogste een potentieel risico vormt voor de patiënt. De iMSCs zijn vergelijkbaar met andere lichaamscellen, bevatten geen schadelijke genproducten en kunnen zich buiten het lichaam niet handhaven of verder verspreiden. Alles in overweging nemende, is de COGEM van oordeel dat de milieurisico’s van de toepassing van iPSC-afgeleide iMSCs in de voorgenomen klinische studie verwaarloosbaar klein zijn.