Gentherapiestudies met retrovirussen

Een patiënt met X-SCID (X-Severe Combined Immunodeficiency Syndrome) is middels retrovirale gentherapie in Frankrijk behandeld. Het gendefect werd hierbij hersteld. Recentelijk is bekend geworden dat de betreffende patiënt lijdt aan leukemie. Er is mogelijk een direct verband tussen de gentherapie en het ontstaan van leukemie. In verband hiermee is in een aantal landen dergelijke therapieën voorlopig stopgezet. In Nederland wordt geen gentherapeutische behandeling van SCID patiënten uitgevoerd. Wel worden retrovirale vectoren in diverse Nederlandse studies toegepast. De COGEM is om advies gevraagd of de risico’s voor mens en milieu ten aanzien van het gebruik van retrovirale vectoren herzien dient te worden. De COGEM is van mening dat het ontstaan van leukemie bij deze patiënt geen effect heeft op de verspreidingskans van dergelijke genetisch gemodificeerde vectoren naar mens en milieu en ziet geen aanleiding om de eerdere adviezen te wijzigen. De COGEM spreekt zich niet uit over de afweging nut/risico voor de behandelde patiënt, aangezien dit een taak is van de CCMO.