Toegankelijkheid gentherapie vergt andere aanpak
De komende jaren komt een groot aantal nieuwe gentherapieën beschikbaar. Deze behandelingen behoren tot de duurste geneesmiddelen en gaan een groot beslag leggen op het beschikbare budget. Prijsonderhandelingen zullen slechts beperkt effectief zijn om de kosten te drukken. Een meer gedifferentieerde aanpak is noodzakelijk om zoveel mogelijk gentherapieën beschikbaar te houden voor patiënten. Daarnaast ontkomt de overheid niet aan het maken van moeilijke keuzes tussen de belangen van individuele patiënten en collectieve gezondheidszorg.
Gentherapie biedt kansen op genezing aan ernstig zieke patiënten die voorheen vaak geen behandelopties hadden. Maar gentherapieën behoren ook tot de duurste geneesmiddelen ter wereld. In de signalering ‘De Waarde van Gentherapie’ die vandaag aan de ministers van VWS en IenW is aangeboden, verkent de COGEM onder meer hoeveel gentherapieën (inclusief celtherapieën) in de pijplijn zitten, de kosten en de dilemma’s en keuzes die hiermee gepaard gaan. Ook wordt ingegaan op de instrumenten die de overheid heeft om gentherapieën betaalbaar en beschikbaar te houden.
Thans zijn 15 gentherapieën toegelaten op de Europese markt. Naar verwachting zal het aantal gentherapieën in 2032 gestegen zijn tot 100. Er zijn geen aanwijzingen dat de prijzen van deze behandelingen significant zullen dalen. De groei in het aantal gentherapieën zal een groot beslag leggen op het budget voor dure geneesmiddelen.
De COGEM signaleert dat de huidige benadering van prijsonderhandelingen om de kosten van medicijnen te drukken, slecht beperkt effectief is. Hoewel er ruimte zit in de vraagprijzen van sommige gentherapieën, is dit niet het geval voor veel andere gentherapieën. Er zijn al gentherapieën van de Europese markt teruggetrokken, omdat de fabrikant de vergoedingen in de EU-lidstaten te laag vond. Ook zijn sommige gentherapieën gericht op zulke kleine groepen patiënten dat ze commercieel niet interessant zijn. Bovendien gaat de aandacht uit naar de zeer dure gentherapieën voor zeer kleine aantallen patiënten, terwijl de minder dure en in het oog springende gentherapieën die beoogd zijn voor grotere aantallen patiënten, zoals CAR-T-celtherapieën tegen verschillende vormen van kanker, een veel groter beslag op het budget leggen.
Het risico bestaat dat er straks levensreddende therapieën ontwikkeld (kunnen) worden die vanwege te hoge kosten niet beschikbaar komen voor patiënten. De stijging in het aantal gentherapieën en het verschillende karakter van deze therapieën maken een meer gedifferentieerde aanpak van de overheid noodzakelijk. Variërend tussen prijsonderhandelingen, ingrijpen in de marktwerking, en het zelf ontwikkelen van behandelingen. Ook een verhoging van het budget voor dure geneesmiddelen is een optie. Bij een gelijk blijvend budget is een strengere selectie van de te vergoeden gentherapieën onvermijdelijk, met als gevolg dat sommige behandelingen niet beschikbaar zullen zijn voor patiënten.
Downloaden van het rapport: De Waarde van Gentherapie