Aanbieding onderzoeksrapport ‘Can new gene therapies result in unintended germline modification? Unveiling the frontiers: current insights and limits of testing’

De Centrale Commissie Mensgebonden Onderzoek (@CCMO) en de Commissie Genetische Modificatie (COGEM) hebben laten onderzoeken wat het risico is op onbedoelde kiembaanmodificatie, met name bij nieuwe vormen van gentherapie.

Bij kiembaanmodificatie vinden aanpassingen in geslachtcellen plaats, wat kan leiden tot (nadelige) gevolgen voor nakomelingen. Het modificeren van geslachtscellen is niet toegestaan. Het is daarom van groot belang te weten of onbedoelde kiembaanmodificatie als ‘bijwerking’ van gentherapie kan optreden en welke gevolgen dit kan hebben indien behandelde mensen later kinderen zouden willen krijgen.

De belangrijkste conclusies uit het rapport zijn dat in het verleden het optreden van onbedoelde kiembaanmodificatie zeer zelden onderwerp is geweest van onderzoek. Echter, uit de beperkt beschikbare informatie komen geen aanwijzingen naar voren dat gentherapie leidt tot veranderingen in de geslachtscellen en dat de genetische aanpassingen worden doorgegeven aan het nageslacht.

Op basis van deze bevindingen zijn vooralsnog dan ook geen redenen om de reeds bestaande procedures voor de risicobeoordeling aan te passen of standaard extra maatregelen voor te schrijven aan deelnemers van gentherapiestudies. Echter, vanwege de beperkte informatie is meer onderzoek naar onbedoelde kiembaanmodificatie noodzakelijk om de bestaande kennishiaten te kunnen overbruggen, zodat het mogelijk zal blijven om een afgewogen besluit te nemen bij het beoordelen van de risico’s van gentherapiestudies.

Deze aanbiedingsbrief is opgesteld naar aanleiding van het onderzoeksrapport ‘Can new gene therapies result in unintended germline modification? Unveiling the frontiers: current insights and limits of testing’ (CGM 2025-03).