Onderzoeksrapport ‘Can new gene therapies result in unintended germline modification?’

Bij kiembaanmodificatie vinden aanpassingen in geslachtcellen plaats, wat kan leiden tot (nadelige) gevolgen voor nakomelingen. Het modificeren van geslachtscellen is niet toegestaan. Het is daarom van groot belang te weten of onbedoelde kiembaanmodificatie als ‘bijwerking’ van gentherapie kan optreden en welke gevolgen dit kan hebben indien behandelde mensen later kinderen zouden willen krijgen.

De Centrale Commissie Mensgebonden Onderzoek (@CCMO) en de Commissie Genetische Modificatie (COGEM) hebben laten onderzoeken wat het risico is op onbedoelde kiembaanmodificatie, met name bij nieuwe vormen van gentherapie. Het onderzoek is uitgevoerd door Sciensano en Perseus BV.

Het rapport behandelt de verschillende vormen van gentherapie die in ontwikkeling zijn en geeft een update van de beschikbare gegevens over de verspreiding van gentherapie door het lichaam (biodistributie) en de kans dat onbedoelde kiembaanmodificatie kan optreden. Ook zijn de relevante richtlijnen voor gentherapie van onder meer de FDA en de EMA op een rij gezet.