Adviesvraag over klinische studie met gg-AAV vector met CRISPR-associated protein (Cas)9

De COGEM is gevraagd te adviseren over een vergunningaanvraag voor een klinische studie met genetisch gemodificeerde (gg-) AAV-vectoren in patiënten met netvlies degeneratie veroorzaakt door een specifieke mutatie. In de AAV-vector is een CRISPR-associated protein (Cas)9 sequentie ingebracht met als doel de mutatie te herstellen in de cellen van het netvlies.  De studie wordt uitgevoerd om de veiligheid en efficiëntie van de gg-AAV vector te bepalen.