Terug naar overzicht

Publicaties

Adviezen 05.08.2019

Klinische studie met lentiviraal getransdcueerde CD34+ cellen ter behandeling van RAG-1-SCID en RAG-2-SCID

(CGM/190805-01)

De COGEM is gevraagd om te adviseren over de milieurisico’s van een klinische studie met genetisch gemodificeerde (gg-)stamcellen (CD34+) in jonge patiënten met een ernstige immuunstoornis (SCID). In deze patiënten veroorzaakt een genetisch defect in het RAG1 of RAG2 gen een onderontwikkeld immuunsysteem. De patiënten worden behandeld met lichaamseigen CD34+ cellen die door genetische modificatie een goedwerkende variant van het RAG1 of RAG2 gen tot expressie brengen.
Mogelijke risico’s die bij een dergelijke klinische studie kunnen optreden, hebben vooral betrekking op de eventuele vorming en verspreiding van replicatiecompetent lentivirus (RCL) en de aanwezigheid van vrije virale vectordeeltjes in het medisch product.
De kans op de aanwezigheid van RCL of recombinant virus in het eindproduct acht de COGEM verwaarloosbaar klein. Door beperkingen in de uitgevoerde kweek- en wasprocedures tijdens de productie van de gg-CD34+ cellen zal het eindproduct nog infectieuze vectordeeltjes bevatten. De COGEM acht het risico van de aanwezigheid van vrije infectieuze vectordeeltjes in het medische product echter verwaarloosbaar klein gezien het gebruikte vectorsysteem en het onschadelijke karakter van het transgen. De COGEM is daarom van oordeel dat de milieurisico’s verbonden aan deze klinische studie verwaarloosbaar klein zijn.