Terug naar overzicht

Publicaties

Adviezen 17.06.2015

Een fase I/II klinische studie met gg-AAV ter behandeling van patiënten met ernstige tot matig ernstige hemofilie B (AMC)

(CGM/150617-01)

De COGEM is gevraagd te adviseren over een vergunningaanvraag voor een fase I/II klinische studie met hemofilie B patiënten. Deze patiënten maken te weinig stollingsfactor (factor IX) aan, waardoor bloedingen langer duren of spontaan optreden. In deze studie wordt een replicatie-deficiënte genetisch gemodificeerde Adeno-associated virus (gg-AAV) vector in de bloedbaan van patiënten gebracht. Deze vector infecteert de lever en brengt hier het factor IX eiwit tot expressie, waardoor het tekort aan stollingsfactor wordt aangevuld.
De vector is gebaseerd op een laag pathogeen oudervirus en mist de genen die nodig zijn voor replicatie. Hierdoor kan de gg-vector alleen cellen infecteren, maar niet vermenigvuldigen.
De patiënten mogen 24 uur na de behandeling het ziekenhuis verlaten. De COGEM sluit niet uit dat de vector vanuit de patiënt in het milieu uitgescheiden wordt. Aangezien de vector apathogeen is en niet kan repliceren, acht zij de risico’s hiervan verwaarloosbaar klein. Verder acht de COGEM de kans op het ontstaan van een recombinant virus tijdens de productiefase of na toediening in de patiënt verwaarloosbaar klein.
Op basis van bovenstaande gegevens is de COGEM van mening dat de milieurisico’s verbonden aan deze klinische studie met een gg-AAV vector verwaarloosbaar klein zijn.