Terug naar overzicht

Publicaties

Adviezen 03.06.2013

Een fase 2b klinische studie met gg-AAV ter behandeling van patiënten met hartfalen (UMCU)

(CGM/130603-02)

De COGEM is gevraagd te adviseren over een vergunningaanvraag voor een fase 2b klinische studie bij patiënten met hartfalen. Onderzoek heeft uitgewezen dat de calciumbalans in hartspiercellen bij hartfalen is verstoord. In deze studie wordt een replicatie-deficiënt genetisch gemodificeerde Adeno-associated virus (gg-AAV) vector in de kransslagader van patiënten met hartfalen geïnjecteerd. Door deze vector wordt in het hart een eiwit tot expressie gebracht (SERCA2a) dat de verstoorde calciumbalans in hartspiercellen moet herstellen.
De vector is gebaseerd op een laag pathogeen oudervirus en mist de genen die nodig zijn voor replicatie. Hierdoor kan de gg-vector alleen cellen infecteren, maar zich niet verder verspreiden.
De patiënten mogen binnen 24 uur na de behandeling het ziekenhuis verlaten. De COGEM acht de kans aanwezig dat de vector vanuit de patiënt in het milieu uitgescheiden wordt. De risico’s hiervan vindt zij echter verwaarloosbaar klein, omdat de vector apathogeen is en zich niet kan repliceren. Verder acht de COGEM de kans op het ontstaan van een recombinant virus tijdens de productiefase of na toediening in de patiënt verwaarloosbaar klein.
Op basis van bovenstaande gegevens is de COGEM van mening dat de milieurisico’s verbonden aan deze klinische studie met een gg-AAV vector verwaarloosbaar klein zijn.